- PROPEL 3 incluyó 114 niños de tres a 17 años y comparó infigratinib una vez al día con placebo durante 52 semanas.
- Los eventos adversos aparecieron con frecuencias similares en ambos grupos y ninguno de los eventos graves se consideró relacionado con el tratamiento.
Un medicamento oral administrado una vez al día aumentó significativamente la velocidad anual de crecimiento de niños con acondroplasia en un ensayo fase 3 publicado en The New England Journal of Medicine. El estudio PROPEL 3 incluyó a 114 participantes de entre tres y 17 años, distribuidos en proporción dos a uno entre infigratinib y placebo durante 52 semanas.
La diferencia ajustada entre ambos grupos alcanzó 1,74 centímetros por año en la variación de velocidad de crecimiento. También apareció una mejora en la puntuación estandarizada de talla, mientras la proporción entre segmento superior e inferior del cuerpo no mostró una diferencia estadísticamente clara. Los resultados describen el cambio observado durante un año y no permiten anticipar directamente cuál será la talla adulta final de cada participante.
Infigratinib inhibe FGFR1-3 y pretende actuar sobre la señal excesiva de FGFR3 causada por las variantes genéticas responsables de la acondroplasia. A diferencia de tratamientos administrados mediante inyección, se estudia como medicamento oral diario. El ensayo utilizó una dosis de 0,25 miligramos por kilogramo de peso y estuvo diseñado específicamente para comprobar si aumentaba el crecimiento lineal respecto a placebo.
Los eventos adversos aparecieron en el 96% del grupo tratado y en el 95% del placebo, una frecuencia elevada pero prácticamente idéntica. Hubo acontecimientos graves en cuatro de 74 participantes que recibieron infigratinib y en uno de 39 tratados con placebo. Los investigadores no consideraron que ninguno de esos acontecimientos graves ni los abandonos estuvieran relacionados con el fármaco.
El ensayo fue financiado por BridgeBio Pharma, compañía vinculada al desarrollo del medicamento, y varios autores pertenecen a la empresa. Además, 52 semanas permiten valorar crecimiento y seguridad a corto plazo, pero no todos los efectos de un tratamiento administrado durante años. Serán necesarios seguimientos prolongados para determinar impacto sobre talla adulta, proporciones corporales, complicaciones funcionales y seguridad acumulada.
